Diğer tedavilere yanıt vermeyen ileri lösemili hastalar için bir umut ışığı doğdu.
Amerika Birleşik Devletleri’nde, klinik denemelerde olan bir ilaç, kendisine verilen son dönem lösemi hastalarının üçte birini tamamen iyileştirmiştir.
Revumenib adlı ilaç tüm hastalarda iyileşme göstermezken, bilim insanları sonuçların gelecek için umut verici olduğuna inanıyor.
Deneylere katılan Teksas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi’nden Dr. Ghayas Issa, “Bu ilacı kullanan hastalarda gördüğümüz sonuçlardan son derece eminiz. Bu onların son şansıydı” dedi.
Euronews’in sorularını yanıtlayan Issa, tedavinin farklı hızlarda ilerlediğini ve bunların yaklaşık yarısında kemik iliğindeki lösemi hücrelerinin kaybolduğunu vurguladı.
İlaç nasıl çalışır?
Akut miyeloid lösemi (AML), kan hücrelerinin yapıldığı kemik iliğinde ortaya çıkan ve sorunlu hücrelerin kontrolsüz bir şekilde çoğalmasına neden olan bir kanser türüdür.
Revumenib, menin adı verilen özel bir proteini baskılayan yeni geliştirilmiş hedefe yönelik bir tedavi yöntemiyle çalışır. İlaç, lösemi hücrelerini tekrar normal hücrelere dönüşecek şekilde programlar.
Sperm, lösemi hücreleri tarafından parçalanarak normal kan hücrelerinin kansere dönüşme sürecinde rol oynar. Issa, revumenib ile bu sürecin bozulduğunu ve lösemi hücrelerinin normal hücrelere dönüştüğünü ve kanserin gerilediğini söyledi.
Sonuçları bu ay Nature dergisinde yayınlanan deneylerde şimdiden 18 hayat kurtarıldı. İlk sonuçlara göre hastaların %53’ü revumenibe yanıt verirken, %30’u tam iyileşme gösterdi.
Bu çalışmadan elde edilen verilere dayanarak, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Aralık 2022’de revumenib’i “çığır açan bir tedavi” olarak sınıflandırarak geliştirme ve onay sürecini hızlandırdı.
Lösemi için bir tedavi ama herkes için değil
Bunun yıllarca süren bilimsel çalışmaların sonucu olduğunu vurgulayan Issa, tedavinin gerçekten devrim niteliğinde bir yöntem olduğunu söyledi.
Öte yandan Issa, ilacın her hasta için uygun olmadığını da vurguladı. İlaç, genellikle eksik veya yanlış etiketlenmiş bir gen veya kromozom füzyonuna sahip belirli bir lösemi alt kümesi üzerinde çalışır.
Araştırma ilacı, AML’de daha yaygın olan NPM1 ve KMT2A adı verilen daha az yaygın mutasyonları hedefliyor. Bu iki mutasyon, toplam AML’lerin %30-40’ında görülür.
Amerika Birleşik Devletleri’ndeki 9 hastanede 68 hastada Faz 1 çalışmaları yürütülmüştür. Tüm hastalar, diğer tedavilere yanıt vermeyen veya iyileştikten sonra devam ettirilen hastalardan seçildi.
Hastalar arasında bulunan 23 yaşındaki Litvanyalı mimar Algimante Daugeliate’nin kız kardeşinden iki kez kemik iliği nakli yapılmasına rağmen tüm tedavi çabaları başarısızlıkla sonuçlandı.
El Pais’e konuşan genç mimar, iki yıl önce umutlarını tamamen yitirdiklerinde revumenib tedavisine başladığını ve tamamen iyileştiğini söyledi. Daugelate kanserden kurtulduktan sonra eğitimini tamamladı ve Kopenhag’da bir mimarlık firmasında çalışmaya başladı.
güçlü yan etki sınırlı yan etki
Issa’ya göre bu ilaç diğer lösemi tedavilerine göre güvenli olmakla birlikte iki önemli yan etkisi var.
İlki kalbin elektrik sistemini etkileyebilir ve bu EKG’de tespit edilebilir. Ancak doz azaltıldığında veya tedavi kesildiğinde bu etki tamamen ortadan kalkar.
İkinci yan etki disosiasyon sendromu olarak adlandırılan kan kanseri tedavilerinde görülen ve yaşamı tehdit etme potansiyeline sahip olan bir yan etkidir. Ancak erken yakalanırsa bu önlenebilir.
Çalışma ve deneylerin sonuçları hala erken bir aşamadadır. Bu faz 1 denemeleri, ilacın insanlarda kullanım için güvenli olup olmadığını ve ciddi yan etkiler olmadan uygulanabilecek en yüksek dozları test ediyor.
Revumenibin gerçek etkinliğini ölçecek olan faz 2 denemeleri halen devam etmektedir.
